活力中国调研行真实案例：大脑秘境治疗新突破患者重见希望之光

大脑作为人体结构最精密、功能最复杂的器官，至今仍充满大量未解之谜。

我们走进位于北京昌平的北京脑科学与类脑研究所。实验室里，一系列深耕脑科学前沿的研究项目正加速推进，并逐步从实验室走向临床，为患者带来实质性的治疗希望。

张垒主任展示的“北脑一号”智能脑机系统核心部件，虽轻薄如纸，却承担着连接大脑与外部世界的关键桥梁作用。

这片柔性电极仅不足手掌一半大小，贴敷于硬脑膜后，“北脑一号”即可采集128通道脑电信号，解码大脑意图，实现意念控制动作，帮助运动或言语障碍患者重新掌控身体。

张垒进一步说明，一名脊髓损伤导致四肢瘫痪的患者，自去年2月植入“北脑一号”后，不仅成功实现脑控机械臂、肌肉刺激装置和电脑光标，其上肢功能也逐步恢复。另一名因胸腰椎段脊髓损伤下肢截瘫五年的患者，植入3个月后，由完全性脊髓损伤转为不完全性脊髓损伤，这一成果直接挑战了晚期脊髓损伤不可逆的传统医学认知。

按计划，“北脑一号”将于今年完成全部注册临床试验入组，明年申请医疗器械注册证。同时，采用不同技术路线的高性能侵入式脑机系统“北脑二号”已进入大动物试验阶段，预计今年底启动临床验证。

图为北京脑科学与类脑研究所展出的“北脑一号”智能脑机系统模型（受访者供图）

从信号解码到疾病治愈：基因疗法的临床突破

如果说脑机接口赋予患者“行动与表达”的能力，那么研究所罗敏敏研究员团队成果转化的企业——健达九州，其原创基因疗法正为局灶性难治性癫痫患者带来“临床治愈”的可能性。

GA002注射液近期获得临床试验许可，针对病灶明确但药物难以控制的局灶性难治性癫痫。健达九州副总经理于涛指出，这是基于“化学遗传学”原理的首个该适应症基因疗法，国际领先，也证明了中国原创新药的研发实力。

在视觉修复领域，公司运用“光遗传学”技术自主研发的GA001注射液，旨在改善视网膜色素变性致盲患者的视力。目前已有10余名患者接受治疗，视觉功能均有不同程度恢复。该药已获中美两国临床研究许可，国际化进程同步启动。

于涛透露，GA001的研发源于2024年罗敏敏团队发现的新型光敏蛋白——视蛋白5。“这一发现并未停留在论文阶段。我们接过科学接力的关键一棒，以精密腺相关病毒为载体，将编码该光敏蛋白的基因递送至患者眼底的视网膜神经节细胞。”他说。

从基础原理到临床应用，每一步都在“无人区”中探索。在此过程中，基础科研团队与产业转化团队始终协同工作、共同优化方案，确保顶尖脑科学发现转化为世界领先的治疗方案。

衔接“最先一公里”与“最后一公里”

探索从原始创新到产业转化的中国路径，是北京脑科学与类脑研究所自2018年成立以来的核心使命。目前，研究所已引进高水平科学家40位，获批17项研究者发起的临床试验，其中脑机接口与基因治疗失明、癫痫药物3项已进入注册临床阶段。

该研究所的实践，是北京发挥科教人才优势、将基础研究“最先一公里”与产业转化“最后一公里”无缝衔接的生动范例。

自今年1月北京发布中试平台新政策，对人工智能、医药健康等国际引领产业新建中试平台最高补助1亿元，到4月北京市教委、市科委等部门先后出台促进高校科技成果转化、支持校（院）企合作平台建设等措施——密集的政策部署正推动创新链与产业链深度融合。

既有攻克未知的科研高度，也有守护生命的医者温度。

根植于北京的创新生态，科技种子不断萌芽生长。越来越多源自中国的治疗方案正走向全球，为患者重新点燃人生光亮。（记者潘洁、余佩璇、鲍赫）