吉美瑞生：CDK肾病干细胞再生疗法IND启动，成功完成首例患者给药
首例患者给药完成，全球首创肾脏再生疗法迈入关键临床阶段
慢性肾脏病的治疗范式，正面临一场根本性的变革。生物技术企业吉美瑞生近日宣布，其自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，已完成注册临床试验的首例患者给药。这项由国家药监局批准、于同济大学附属同济医院启动的多中心临床试验，标志着这款全球首创的肾脏干细胞新药，正式进入了高证据等级的临床转化关键期。该里程碑进展亦获得了中央电视台（CCTV2）的专题深度报道。
这一进展的核心价值在于：作为全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞产品，REGEND003旨在突破传统疗法仅能“延缓病程”的局限，为终末期肾病高风险人群开辟一条具备“逆转”潜力的全新治疗路径，从而将肾脏疾病治疗真正带入再生医学的新纪元。
吉美瑞生REGEND003展现强大的再生活性
理解这一突破，需洞察其背后的研发逻辑。吉美瑞生长期专注于基于干细胞的器官再生医学，致力于开发创新的细胞基因治疗产品，以实现人体组织器官的功能性修复与再生。依托其核心技术平台，公司已构建了包括肺前体细胞药物（REGEND001）及肾前体细胞药物（REGEND003）在内的多个全球首创产品管线。
目前，公司已获得三项国家药监局的药物临床试验批件。其中，REGEND001针对慢性阻塞性肺疾病和特发性肺纤维化的两项适应症已完成临床Ⅱ期研究；而REGEND003针对2型糖尿病肾脏病的Ⅰ期临床试验正在稳步推进。此外，其新一代产品Pulmovinci已获得美国FDA的孤儿药认定。经过多轮融资，公司已在上海、苏州、杭州和香港完成了覆盖研发、中试到商业化生产的全产业链布局。
REGEND003所针对的慢性肾脏病（CKD），是全球范围内影响超过10亿人口的重大健康挑战。过去十余年的前沿研究证实，一种名为SOX9⁺的肾前体细胞（即肾脏干细胞），能够在肾损伤微环境中被特异性激活、增殖并迁移，从而精准修复受损的肾单位结构，甚至逆转早期病理损伤。吉美瑞生的研发正是基于这一科学原理。
公司的核心技术优势在于其全球首创的“尿液来源非侵入性获取”技术。该技术能够从患者尿液中无创分离并大规模扩增出自体来源的SOX9+CD73+肾前体细胞，进而制备成REGEND003自体细胞制剂。结合肾内靶向注射的给药方式，该疗法有望直接实现肾脏组织的原位再生与功能重建。
根据公开信息，REGEND003已于2025年5月获国家药监局批准开展药物I期临床。其临床前研究数据展现出强大的再生活性，能够显著改善肾脏组织病理学评分及血清肌酐、血尿素氮等关键功能指标。
其创新优势体现在多维度对比中：相较于传统小分子药物，REGEND003超越了单纯对症延缓的机制，具备了靶向组织再生的能力；与普通的间充质干细胞疗法相比，它是肾脏组织特异性的功能细胞，核心机制在于直接参与再生修复，而非仅依赖旁分泌效应；对比国际同类肾脏再生细胞疗法，REGEND003依托尿液无创取材，完全规避了二次肾损伤风险，且细胞群体纯度高于99%，其预期的再生效能优势显著。
首例创新肾脏再生疗法成功完成前体细胞移植
此次成功完成的首例患者给药，对象是一位近期发现肾功能异常的男性患者，根据国际KDIGO标准被诊断为慢性肾脏病，具体为2型糖尿病合并CKD，是临床高发人群的典型代表。
整个治疗流程是一项精密的再生医学工程。首先，通过吉美瑞生专利的R-Clone成体上皮组织干细胞培养平台，从患者尿液中无创提取出自体的SOX9+CD73+肾前体细胞——这些细胞被视为肾脏再生的核心功能单元。随后，在GMP标准生产车间内，这些细胞经过约4周的定向扩增，实现了规模化制备。全过程执行严格质控，确保了细胞表型的稳定与功能的完整性，最终形成可供回输的REGEND003自体细胞制剂。
关键的移植环节采用了“肾脏专科+超声影像专科”多学科协作模式。在超声实时引导下，进行精准的肾内靶向注射。术前对患者双肾进行了详细影像学评估，术中则在超声实时监控下规划进针路径，并实施局部微创麻醉。通过引导患者配合呼吸，团队成功规避了脏器牵拉风险，将细胞精准递送并富集于肾损伤区域。
移植完成后，经彩色血流成像复核，确认给药位点精准，且无活动性出血及肾周渗漏。患者术中全程清醒，耐受性良好，未出现即时不良反应。短期随访数据更为积极：移植后0至3天，患者生命体征平稳，自主活动正常，无感染、发热等并发症。尤为关键的是，在细胞移植后第3天，患者长期低于正常值的总蛋白和白蛋白指标，分别从术前的60.4 g/L和37.8 g/L，提升至正常的65.2 g/L和40.9 g/L。这初步验证了该疗法的给药安全性及早期修复迹象。
针对此病例，临床试验主要研究者、同济医院余晨教授指出：“当前慢性肾脏病的临床管理，长期面临‘延缓易、逆转难，移植供体稀缺’的困境。以糖尿病肾病为代表的高危亚型，进展至终末期的风险极高。首例患者给药过程安全可控，短期指标呈现积极改善趋势。我们期待后续临床数据能进一步验证其再生修复效能，为攻克难治性肾病提供一项实质性的解决方案。”
吉美瑞生创始人兼首席科学家左为教授从技术层面阐释了其独特性：“REGEND003治疗策略的核心，在于以高活性肾前体细胞为起点，通过无创取材和肾内定向给药，直接重建肾脏的关键滤过与重吸收结构。首例患者顺利给药，是REGEND003临床探索的关键里程碑。整个I期临床将系统评估剂量梯度安全性、人体耐受阈值及短期初步有效性，从而为后续的确证性临床研究确定最优给药方案。”
此项突破性进展亦获得了学界权威的认可。东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心的刘志红院士、南方医科大学南方医院肾内科的张福建教授均对此给予了高度评价，这反映了医学界对该疗法临床潜力的充分肯定。